¿Qué son?
La Drogas Huérfanas son productos medicinales destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades crónicas o muy serias que son poco frecuentes o raras.
Estas Drogas se denominan Huérfanas porque la industria farmacéutica tiene poco interés – en condiciones normales de mercado – en el desarrollo de estos productos destinados a una población pequeña de pacientes que sufren una condición poco frecuente.
Para las compañías de medicamentos, el costo de desarrollar un producto para una enfermedad rara no se reembolsa solo con la venta, por esta razón en muchos países se han desarrollado incentivos. En países emergentes como los Latino Americanos, GEISER propone la búsqueda de alternativas que permitan la accesibilidad a los mismos.
Drogas Huérfanas en el Mercado
No hay una página web que dé el listado de medicamentos huérfanos disponibles en el mercado en forma global.
Existen páginas en Inglés que dan una lista de medicamentos huérfanos autorizados para su comercialización. Ejemplo en Europa, la Dirección General de la Comisión Europea ofrece una lista de todos los medicamentos huérfanos designados para el mercado europeo de los cuales solo aquellos que tienen nombre comercial y fecha de autorización están aprobados para su venta. El resto está en desarrollo o esperando para ser autorizados.
Incluso antes de salir al mercado deben pasar por muchos tramites dependiendo de cada país.
En Estados Unidos, FDA publica la lista de medicamentos huérfanos aprobados, es decir los que ya están en condiciones de salir al mercado y la lista de designados como huérfanos que son aquellos candidatos que todavía deben seguir un proceso para su venta.
¡Esto es muy importante! Un ciudadano puede estar seguro del producto que va a consumir porque ha seguido las reglas correspondientes para su mejor conocimiento acerca de las consecuencias que puede tener en el cuerpo, y eso mismo consta en el prospecto. Esta regulación y control, la ejerce el estado cuidando a sus ciudadanos. En USA el organismo encargado se llama FDA y en Europa es EMEA.
En Argentina, dentro del ANMAT es el INAME www.anmat.gov.ar
En Colombia es IMVIMA www.invima.gov.co
En Brasil es ANVISA www.anvisa.gov.br
En México, dentro del INSP es www.insp.mx
Es muy importante la información al respecto de los medicamentos huérfanos ya que, en Internet, suelen haber propuestas de tratamientos que prometen una mejoría que no es real, lucrando con la desesperación de quienes buscan una luz de esperanza.
Si un medicamento no está disponible en su país puede llegar a obtenerlo por vía de excepción haciendo un trámite según la disposición de “Uso Compasivo”. La documentación necesaria deberá ser provista por su médico.
Medicamentos Huérfanos y el rol de las organizaciones de pacientes
En Latino América las organizaciones de pacientes no son consultadas, ni tienen un espacio especifico dentro de las estructuras de gobierno que deciden acerca de los medicamentos que consumirán los afectados. Pero los países pioneros, Estados Unidos y la Unión Europea, han incluido a través de una ley a los pacientes en los organismos regulatorios capitalizando así una herramienta más que importante para el desarrollo.
A continuación mostramos el proceso que sigue un medicamento en el organismo regulatorio de la Unión Europea - EMEA.
En Europa existe un comité para drogas huérfanas llamado COMP que es parte del organismo estatal de regulación de medicamentos de la Unión Europea.
Este está formado por tres miembros de organizaciones de pacientes, de los cuales 2 representantes por EURORDIS, un miembro de cada país de la Unión y tres miembros nominados por EMEA.
¿Cual es la importancia de esta participación?
La asistencia a los protocolos de las empresas farmacéuticas es un punto incluido en la ley de medicamentos huérfanos que hay en los países pioneros en esta temática. Esto implica que las compañías pueden pedir tener un asesoramiento gratuito para desarrollar sus protocolos. Este es uno de los beneficios de la ley.
Luego de recibir un medicamento el estatus de designado como huérfano por la comisión Europea basado en la opinión de COMP y EMEA, el sponsor puede recibir asistencia para el protocolo que le permitirá la admision para aplicar a la autorización para su comercialización .Esta asistencia puede ser obtenida en cualquier periodo del desarrollo. Estas recomendaciones que se le dan al sponsor surgen del trabajo articulado entre los expertos, otras partes interesadas, COMP y los pacientes.
Se le pide a la empresa farmacéutica que envíe una serie de preguntas y EURORDIS revisa si son preguntas para los pacientes. Si es el caso, EURORDIS llama a los pacientes que poseen esa enfermedad, se evalúan los posibles conflictos de interés que puedan tener y luego se los invita a que contesten determinadas preguntas.
Ejemplos:
¿Existe alguna información que usted crea que hay que agregar en el folleto o prospecto?
¿Existe algún efecto secundario que le preocupe especialmente?
¿Usted cree que la medicación es fácil de tomar?
¿Usted cree que hay importantes representantes que deberían estar involucrados en el estudio clínico?
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Las conclusiones son que aquellas compañías que han solicitado asistencia han tenido mejores resultados.
Las conclusiones son que aquellas compañías que han solicitado asistencia han tenido mejores resultados.
GEISER considera que la participación de los pacientes en los procesos que los involucra es fundamental y boga para que esto sea una realidad en nuestro continente.